Miltefosina é um medicamento usado no tratamento de leishmaniose e infeções por amebas de vida livre como a Naegleria fowleri.[1] O fármaco é eficaz no tratamento de leishmaniose nas formas cutânea, mucocutânea e visceral.[2] Pode ser usado em associação com anfotericina B lipossómica ou paromomicina.[3] É administrado por via oral.[2]
Entre os efeitos adversos mais comuns estão vómitos, dor abdominal, febre, dores de cabeça e diminuição da função renal.[1] Entre outros efeitos adversos mais comuns estão a síndrome de Stevens-Johnson ou diminuição do número de plaquetas no sangue.[1] A administração durante a gravidez aparenta ser prejudicial para o bebé e não é recomendada durante a amamentação.[1] A forma como a substância atua não é inteiramente clara.[1]
A miltefosina começou a ser produzida no início da década de 1980 e inicialmente estudada como potencial tratamento para o cancro.[4] Alguns anos mais tarde descobriu-se ser eficaz no tratamento de leishmaniose, tendo sido pela primeira vez aprovada para este uso na Índia, em 2002.[5] O medicamento faz parte da Lista de medicamentos essenciais da Organização Mundial de Saúde, uma lista com os medicamentos mais seguros e eficazes fundamentais para um sistema de saúde.[6] Nos países em vias de desenvolvimento, o custo de um tratamento é de 65 a 150 dólares norte-americanos.[3] Nos países desenvolvidos o custo do tratamento pode ser de 10 a 50 vezes superior.[3]
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