Eksperyment kliniczny

Eksperyment kliniczny (właściwe określenie: kliniczne badanie eksperymentalne^[1]) – badanie naukowe, którego zasadniczym celem jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania produktu leczniczego, wyrobu medycznego lub innej techniki medycznej (zabiegu, testu diagnostycznego). Za „złoty standard” eksperymentów klinicznych uważa się randomizowane kontrolowane badania kliniczne (ang. randomized controlled trial lub randomized control trial, (RCT).

Prawidłowo przeprowadzone badanie kliniczne interwencji terapeutycznych charakteryzuje się:

• dużą, niejednolitą grupą pacjentów, na której badano lekarstwo lub procedurę medyczną
• zastosowaniem randomizacji
• zastosowaniem podwójnie ślepej próby (w celu wykluczenia lub potwierdzenia efektu placebo).

Aspekty etyczne w tego typu badaniach ustalone są przez Deklarację helsińską oraz komisje bioetyczne.

Fazy eksperymentu klinicznego:

• badania przedkliniczne (in silico, in vitro i in vivo)
• faza 0 – na bardzo małej grupie (10–15 osób) – nowo wprowadzona w Stanach Zjednoczonych faza mająca na celu przyspieszenie rozwoju obiecujących leków poprzez wczesne ustalenie czy lek oddziałuje na ludzi w sposób oczekiwany po badaniach przedklinicznych. Uzyskuje się w ten sposób wstępne dane o bezpieczeństwie, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii.
• faza I – na niewielkiej grupie zdrowych ochotników (20–80 osób). Ma na celu zbadanie bezpieczeństwa, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii. W badaniach nad niektórymi lekami (np. przeciwnowotworowymi czy anty-HIV) w tej fazie badań biorą udział pacjenci w zaawansowanym stadium choroby.
• faza II – na większej grupie (20–300 osób). Ma na celu zbadanie klinicznej skuteczności terapii.
• faza III – randomizowane badania na dużej grupie pacjentów (powyżej 300 osób). Ma na celu pełną ocenę skuteczności nowej terapii.
• faza IV – przedłużone badania kliniczne badające dokładniej bezpieczeństwo stosowania produktu leczniczego po dopuszczeniu go do obrotu. Obserwuje się rzadkie, lub wynikającego z długotrwałego stosowania, działania niepożądane, objawy przedawkowania, interakcje nowego leku z innymi, specyfikę działania u dzieci, osób starszych, kobiet w ciąży, chorych na inne choroby.

Przed rozpoczęciem badania klinicznego fazy I-III bezwzględnie należy uzyskać zgodę:

• Ministerstwa Zdrowia, na wniosek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych
• Centralnej Komisji Bioetycznej
• innych urzędów regulacyjnych (w zależności od państwa).

W przypadku badań IV fazy, w zależności od warunków prowadzenia badania i jego planu zawartego w protokole badania, najczęściej wymagana jest jedynie zgoda komisji bioetycznej.

Najczęściej spotykane badania kliniczne dotyczą:

• produktu leczniczego – prowadzone ze szczególną starannością i przestrzeganiem zasad dobrej praktyki klinicznej
• wyrobu medycznego – prowadzone ze szczególną starannością i przestrzeganiem norm ISO 14155 (2003-E).

Podczas prowadzenia badań klinicznych podstawowe znaczenie ma dokumentacja medyczna zawierająca pełny opis zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas prowadzenia badania, jak również poprawne i poparte oryginalnymi wpisami w historii choroby (tzw. dokumentacja źródłowa) dane zebrane w karcie obserwacji klinicznej. Dane źródłowe to informacje zawarte w oryginalnych raportach i certyfikowanych kopiach oryginalnych raportów, które dotyczą obserwacji medycznych, ocen klinicznych i innych czynności wykonywanych w badaniach klinicznych konieczne do rekonstrukcji i oceny badania klinicznego. Istnieje potrzeba opracowania jednolitych wytycznych regulujących zasady analizy statystycznej danych w ocenie eksperymentów klinicznych^[2].

Uznaje się, że pierwsze w historii medycyny badanie kliniczne przeprowadził w XVIII wieku szkocki lekarz James Lind. Jednym z pionierów badań klinicznych był XX-wieczny epidemiolog i statystyk Austin Bradford Hill.